2025年6月，广州市第一人民医院南沙医院（下称“南沙医院”）传来令人振奋的消息：全国首例异体骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝功能衰竭临床应用在广州南沙成功实施。这一里程碑式突破，为肝衰竭患者带来了新曙光，也标志着广州南沙区在干细胞治疗领域迈出了关键的一步。

患者紧急就医，病情危重

今年6月初，一位68 岁的广州阿叔因全身发黄、上腹痛、胃口变差等症状，被家人紧急送往广州市第一人民医院广州消化疾病中心就诊。入院时，阿叔皮肤腹部因大量腹水而隆起，体重在短时间内从46公斤增至55公斤。南沙医院消化内科黄耀星主任介绍：“他入院时的状况很不乐观，重度黄疸。血液检查显示，总胆红素、ALT转氨酶 、AST转氨酶严重异常，白蛋白远低于正常人水平。结合影像学检查，显示典型肝硬化表现，初步诊断为肝硬化后急性肝衰竭，即慢加急性肝衰竭，入院时MELD评分高达25分，这意味着他3个月内的死亡风险非常高。” 由于病情严重，医院立即向患者家属下达了病危通知单。

“排除了病毒性肝炎、饮酒、自身免疫性肝病、寄生虫等常见病因，这位阿叔肝衰竭的具体病因未明。”黄耀星主任表示，“在找不到明确病因的情况下，我们只能按照传统的对症治疗方法，药物护肝、补充新鲜血浆和白蛋白等。若药物治疗无效，就需要考虑人工肝治疗，通过体外设备替代或辅助肝脏功能，为肝细胞修复或肝移植争取时间。”

干细胞治疗带来转机

就在家属陷入绝望之际，南沙医院开展的间充质干细胞治疗临床应用技术，为罹患慢加急性肝衰竭的阿叔带来了生机。医护人员详细讲解了包括干细胞疗法在内的多种方案利弊。“不能看着老爸的病情恶化啊。”经过一夜深思，家属最终决定尝试这项新疗法。

6月6日，阿叔连夜转入南沙医院。次日，医院完善了各项检查，排查了血栓高危风险和肿瘤性疾病。6月8日上午，在护士的操作下，一袋由合作企业提供的异体骨髓间充质干细胞输入阿叔体内。令人惊喜的是，治疗效果立竿见影。“没想到干细胞起效速度这么快，这次在输液完成后的第二天复查肝功能，就发现 ALT、AST 两个转氨酶指标改善明显。” 黄耀星主任对此疗效感到惊喜。

治疗 1 周后，阿叔的关键指标持续向好。总胆红素、ALT 和AST指标下降显著；凝血酶原活动度（PTA）从入院时的 34% 提升至 56%；白蛋白指标逐渐回升；患者的大量腹水迅速消退，胃纳和精神状态明显改善，MELD 评分降至18分，达到了很好的治疗效果，并且在6月20日顺利出院。

“我们真的是太感激医院了。”家属把锦旗送到了消化内科。黄耀星主任叮嘱家属：“定期到医随访，我们会持续随访观察阿叔的病情。”

干细胞治疗优势显著

与传统的人工肝治疗相比，干细胞治疗具有明显的优势。黄耀星主任介绍：“干细胞仅需外周静脉输注，就如同打吊针一样，更为方便。而人工肝需进行血管穿刺置管，属于侵入性操作，且有可能需多次治疗。此次，在患者疾病早期积极采用了干细胞治疗，有效避免他进入ICU、接受人工肝等侵入性操作的风险，缩短病程，疗效显著。”

此次干细胞药物来自合作方企业，他们通过采集志愿者骨髓，进行细胞分离、鉴定、培养，把干细胞进行放大培养，最终制成细胞制剂的最终产品。“干细胞治疗的原理在于，早期干细胞能够打断肝脏内部的炎症风暴。”黄耀星主任解释，肝衰竭的主要诱发因素之一是炎症，干细胞可以阻断炎症链条，同时促进内部再生的生长因子分泌，生长因子能促进白蛋白成分的再生以及血管的生成。

王福生院士团队的研究表明，干细胞治疗能提升存活率，总体安全性良好。然而，对于大片肝细胞坏死、严重器官损伤的患者，内科治疗及干细胞治疗可能难以挽救生命，此时肝移植成为较有把握的治疗手段。因此，在病人肝衰竭早期应用干细胞或是一条新路径。

南沙医院积极布局干细胞治疗领域

干细胞治疗肝衰竭在此次应用中效果显著，这并非偶然结果。近年来，南沙区在政府的大力支持下，积极推动细胞和基因治疗产业的发展。2022年6月14日，《广州南沙深化面向世界的粤港澳全面合作总体方案》公开发布，南沙被赋予了 “立足湾区、协同港澳、面向世界的重大战略性平台” 的新定位。南沙依托《南沙方案》的政策破冰，正吸引超400家生物医药企业聚集，形成从实验室到病床的转化快车道。

南沙医院院长戴奇山表示：“国家发展改革委、商务部、市场监管总局发布的《支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》，为我们开展细胞和基因治疗提供了政策支持。目前，医院积极推进细胞与基因治疗平台建设。除了此次成功的异体骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝功能衰竭首例临床应用，全国首个输血依赖型 β- 地中海贫血基因治疗临床应用项目也在医院顺利落地。”

南沙医院血液内科副主任医师黄金棋向记者介绍：“地中海贫血是遗传性溶血性疾病，重型患者若不规范治疗，平均寿命不足20岁，传统治疗手段成本高且风险大。而细胞与基因治疗为患者带来了‘一次治疗、终身治愈’的希望。今年3月，一位19岁的重症地中海贫血患者小志（化名）通过患者社群得知南沙医院开展细胞与基因治疗，便立刻跨省求医。经全面体检和干细胞采集等严格评估，小志于 5 月上旬接受治疗。目前，他血红蛋白和中性粒细胞持续增加，造血功能与免疫功能正逐步恢复至常人水平。”

戴奇山院长还透露：“接下来，医院将继续引进先进的干细胞治疗技术，为更多患者带来福音。”

干细胞治疗前景广阔，但仍需谨慎推进

目前，广东在干细胞临床研究和新药开发上都位居全国前列。截至2025年3月14日，全国干细胞 IIT 备案项目共通过189项，广东占32项。干细胞新药临床试验申请（IND）获批总数达 105 项，广东占12项。广州也涌现了不少优秀的干细胞企业，如此次与医院合作的企业，也是国内为数不多进入临床二期的企业之一。

技术突破背后是产学研的深度融合。为阿叔提供干细胞的合作方企业，其异体骨髓间充质干细胞制剂即将完成治疗肝衰竭的Ⅱ期临床试验。该企业 CEO表示：“虽然市场上的干细胞生物机构多达几千家，但是真正进入临床Ⅱ期、临床Ⅲ期的产品并不多。这需要足够的科研攻关能力。我们即将完成了干细胞治疗肝衰竭临床Ⅱ期，预计明年第一季度进入Ⅲ期，在全国多家研究中心开展，纳入约380例慢加急性肝衰竭患者的治疗三期研究，有望在2027年第三季度正式向国家提交新药上市申请。”

同时，他还透露，“打算到南沙建设区域细胞设备中心，增加干细胞制剂的可及性，使南沙区先行先试政策更好地为患者服务。”

对于干细胞治疗的未来发展，黄耀星主任表示：“干细胞治疗前景广阔，但我们仍需谨慎逐步推进，累积更多临床经验。目前干细胞治疗按使用量以及按次收费且属于自费项目。未来，我们希望能通过技术的发展和政策的支持，降低治疗成本，帮助更多肝病患者。”

此次全国首例异体骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝衰竭的临床应用，为肝衰竭患者带来了新的曙光，也为南沙区的干细胞治疗领域注入了强大的信心。随着技术的不断进步和临床经验的积累，相信干细胞治疗将在更多疾病领域发挥重要作用，为广大患者带来更多的希望。

文 | 羊城晚报全媒体记者 张华 通讯员 陈俊畅 黄佳祥

图 | 受访者提供